Zolgesma ai bambini SMA 1 fino a 21kg. Anche a Brolo avviata una raccolta fondi.
Luca (nostro figlio) è un meraviglioso bimbo
L’appello dei genitori.
Il loro figlio, di quasi 6 anni, affetto da atrofia muscolare spinale di tipo 1, la forma più aggressiva della malattiza, diagnosticata a 6 mesi di vita.
Loro hanno sempre confidato nella ricerca per una cura miracolosa ed oggi, questa cura miracolosa che potrebbe ridisegnare il futuro di Luca si chiama Zolgesma. Zolgesma è la prima ed unica terapia genica al mondo (e anche la più cara purtroppo, il farmaco costa circa € 2.100.000) che può intervenire direttamente sul DNA, correggendo l’errore che causa la patologia e viene somministrato una sola volta.
Attualmente tale farmaco è autorizzato anche in Europa in alcuni stati tra cui la Germania e può essere dato a bambini fino ai 21 Kg di peso.
In Italia la somministrazione è possibile solo per bimbi fino ai 6 mesi e nonostante l’AIFA sta lavorando per mettersi a pari con gli altri Paesi Europei per Luca (che pesa già 18 Kg circa) non c’è più tempo e rischia di non rientrare più nei criteri previsti per l’efficacia del farmaco.
Le donazioni avverranno sulla carta Postepay della mamma e sì può versare nei seguenti modi:
